Naukowcy z Universitat Autonoma de Barcelona (UAB), prowadzeni przez Fatima Bosch, wykazali po raz pierwszy skuteczne leczenie cukrzycy typu 1 przy pomocy pojedynczej sesji terapii genowej. Wyniki zostały opublikowane w tym tygodniu w  Diabetes - głównym czasopiśmie dotyczącym badań nad tą chorobą. Okazuje się, że po jednej sesji terapii genowej, psy wróciły do zdrowia i nie wykazywały już żadnych objawów. W niektórych przypadkach monitorowanie zwierząt kontynuowano przez ponad cztery lata i w tym czasie nie zauważono nawrotu objawów.

Terapia jest minimalnie inwazyjna. Używa się prostych, zwykłych igieł do zastrzyków. Podczas iniekcji w tylne łapy zwierzęcia, wprowadza się wektory terapii genowej - z jednej strony pobudzające gen insuliny, a z drugiej gen glukokinazy. Zabieg złożony z kilku iniekcji wykonuje się w jednej sesji. Glukokinaza to enzym regulujący pobieranie glukozy z krwi. Kiedy obydwa geny zadziałają jednocześnie, zachowują się jak "czujnik glukozy", który automatycznie reguluje pobieranie glukozy z krwi, w konsekwencji zmniejszając cukrzycową hiperglikemię (nadmiar cukru we krwi związany z chorobą).

Zespół badaczy z UAB we wcześniejszych badaniach stosował ten sam typ leczenia cukrzycy u myszy - znakomity wynik terapii genowej zachęcił naukowców do dalszych prób. Wszystko wskazuje na to, że już niedługo będziemy mogli skutecznie i długoterminowo leczyć pacjentów cukrzycowych.

Do terapii używa się bezpiecznych adeno-wektorów (adeno-associated vectors - AAV). Są one otrzymywane z niepatogennych wirusów, które są szeroko stosowane w terapii genowej wielu chorób. Wszczepiane są domięśniowo.

Psy przy jednorazowej terapii genowej wykazywały zawsze prawidłową kontrolę glukozy, zarówno na czczo i po posiłku, jak i również po wysiłku, bez epizodów hipoglikemii, w porównaniu do psów, które dostawały dzienną dawkę insuliny. Ponadto u psów leczonych, masa ciała uległa znormalizowaniu i nie zaobserwowano wtórnych powikłań nawet cztery lata po zastosowanym leczeniu.

Jest to pierwsze badanie, które wskazuje na możliwość długoterminowej kontroli cukrzycy u dużych zwierząt cierpiących. Ponadto jako pierwsze wykazało możliwość znormalizowania poziomu glukozy na dłuższy czas (ponad cztery lata) u psów z cukrzycą. Zwierzęta te wykazywały tez normalny poziom glikozylowanych białek i brak rozwoju wtórych powikłań cukrzycy w przeciągu czterech lat.

Do tej pory wektory AAV wprowadzane do mięśni szkieletowych były wykorzystywane w wielu badaniach klinicznych z pozytywnym skutkiem, więc ta metoda jest jak najbardziej praktyczna klinicznie. Wszystko wskazuje na to, że po badaniach bezpieczeństwa i skuteczności będzie można wprowadzić ją do praktyki weterynaryjnej, a ostatecznie - do medycyny ludzkiej.

Źródło: http://www.alphagalileo.org/ViewItem.aspx?ItemId=128296&CultureCode=en

Klaudia Majcher